اوکٹافارما نے ون ولیبرانڈ بیماری کے لیے خاص طور پر تیار کردہ پہلے ری پلیس منٹ طریقہ علاج ولیٹ (ر) کے لیے اورفن ڈرگ کی امتیازی منظوری حاصل کر لی

لاخن، سوئٹزرلینڈ، 13 جنوری/پی آرنیوزوائر-ایشیانیٹ/

– اہم سنگ میل عبور کرنے کے ساتھ ہی امریکہ کی بلڈ کوایگولیشن مارکیٹ میں سوئس  ادارے کا داخلہ

دنیا کے بڑے پلازما مصنوعات بنانے والے اداروں میں سے ایک اوکٹافارما اے جی نے آج اعلان کیا ہے کہ اس نے امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (FDA) کی جانب سے ولیٹ (ر) (wilate) کے لیے اورفن ڈرگ  کی امتیازی منظوری حاصل کر لیا ہے۔ اس حیثیت سے ولیٹ (ر) کے استعمال کی اجازت مل گئی ہے جو خطرناک وون ولیبرانڈ ڈیزیز (VWD) کے حامل مریضوں میں خود بخود یا جراحی کے نتیجے میں ہونے والے خون نکلنے کے علاج کے لیے استعمال ہونے کے ساتھ ساتھ ہلکی یا درمیانے درجے کی VWD کے حامل مریض، جن کے لیے ڈیسموپریسن بے اثر یا غیر موافق ثابت ہو یا اس کے بے اثر ہونے کا شبہ ظاہر ہو، استعمال کی جا سکتی ہے۔

ایف ڈی اے کی منظوری اور ولیٹ (ر) کو اورفن ڈرگ امتیازی حیثیت دیے جانے سے اوکٹافارما یو ایس اے امریکی بلڈ کوایگولیشن مارکیٹ میں داخل ہو گیا  ہے، جس کی مصنوعات کی دستیابی جدول کے مطابق 2010ء کے اوائل میں ہوگی۔ اوکٹافارما یو ایس اے دنیا کے بڑے پلازما مصنوعات بنانے والے اداروں میں سے ایک اوکٹافارما اے جی کا ایک تیزی سے آگے بڑھتا ہوا امریکی شعبہ ہے۔

اوکٹافارما گروپ کے نائب چیئرمین کم بیورنسترپ کا کہنا ہے کہ “ایف ڈی اے کی جانب سے ولیٹ (ر) کی اورفن ڈرگ کی حیثیت سے امتیازی منظوری اوکٹافارما کی اس دوا کی پیشرفت میں ایک اہم رُخ ہے۔ اورفن ڈرگ کی امتیازی حیثيت حاصل کرنے کے لیے ایک لازمی مطالبہ ایف ڈی اے کو پیش کیا گیا جس نے وضاحت کی کہ ولیٹ (ر) کس طرح موجودہ طریقہ ہائے علاج سے طبی طور پر بہتر ہو سکتا ہے۔ (1) ولیٹ (ر) وی ڈبلیو ڈی کے علاج کے لیے خاص طور پر تیار اور ساخت کی گئی ہے۔ دو وائرل ترقیق مراحل کا انوکھا ملاپ، انتہائی صفائی اور FVIII اور VWF کا عضویاتی 1:1 کا تناسب وون ولیبرانڈ ڈیزیز کے حامل مریضوں کے لیے علاج کا جدید آپشن فراہم کرے گا۔”

ولیٹ (ر) کے بارے میں:

ولیٹ (ر) ایک نئی تیار کردہ، انتہائی خالص، دہری وائرس غیر موثریت وون ولیبرانڈ فیکٹر/کوایگولیشن فیکٹر VIII کنسنٹریٹ (ہیومن) ہے جو وی ڈبلیو ڈی کی تمام اقسام کے لیے انتہائی کارگر ثابت ہوئی ہے، جس میں معروضی و موضوعی جانچ کے استعمال کے ذریعے مریض بچوں پر کیے گئے چار احتمالی طبی تجربے شامل ہیں۔

4 دسمبر 2009ء کو ولیٹ (ر) نے

خطرناک وون ولیبرانڈ ڈیزیز (VWD) کے حامل مریضوں میں خود بخود یا جراحی کے نتیجے میں ہونے والے خون نکلنے کے علاج اور ہلکی یا درمیانے درجے کی VWD کے حامل مریضوں، جن کے لیے ڈیسموپریسن بے اثر یا غیر موافق ثابت ہو یا اس کے بے اثر ہونے کا شبہ ظاہر ہو، کے لیے ایف ڈی اے کی رجسٹریشن حاصل کی۔ (2) ولیٹ (ر) پہلا دوہرا وائرس غیر متحرکVWF/FVIII (وون ولیبرانڈ فیکٹر/فیکٹر FVIII)، انتہائی خالص کنسنٹریٹ،سولوینٹ/ڈیٹرجنٹ (S/D) پروسس اور ایک خاص ٹرمینل ڈرائی ہیٹنگ (TDH) سسٹم ہے۔ تطہیر کے منتخب عمل VWF/FVIII کمپلیکس کو انتہائی پروٹین-پروٹیکٹنگ کنڈیشنز میں الگ کرتے ہیں، نتیجتاً VWF:RCo (رسٹوسیٹن کوفیکٹر) اور FVIII سرگرمیوں کا 1:1 کا تناسب سامنے آتا ہے جو عام پلازما جیسا ہی ہے۔ ولیٹ (ر) امریکہ میں جمع کیے گئے انسانی پلازما کے بڑے ذخیرے سے خاص طور پر حاصل کیا گیا ہے۔ ایف ڈی اے نے پلازما عطیات کے مراکز کی منظوری دی اے اور اسٹیبلائزر کی حیثیت سے کوئی البومن استعمال نہیں کیا گیا۔

چار احتمالی طبی تجربے خون نکلنے کے خطرناک وقفے اور وی ڈبلیو ڈی کی مختلف اقسام کے حامل مریضوں میں پروفائی لیکس کے علاج میں ولیٹ (ر) کے تحفظ، قلابیت پذیری اور ہیمو اسٹیٹک موثریت کو ظاہر کرتے ہیں۔ معروضی معیار میں استعمال کے ذریعے ولیٹ کا 1068 خون نکلنے کے وقفوں میں کا مشاہدہ کیا گیا اور 84 سے 93 فیصد تک کامیابی حاصل کی، نتائج میں یہ تبدیلی مریضوں کی اقسام کی وجہ سے آئی۔ (3)

1980ء کی دہائی کے وسط سے پلازما تیاری کے وائرل تحفظ مطالبات میں تیزی سے سختی آئی ہے، جس میں وائرس کے خاتمے/غیر موثر کرنے کا مظاہرہ کرنے کا مطالبہ کیا گیا (4) (5)۔ وائرل غیر موثریت کے مختلف اقدام نے کوایگولیشن مصنوعات کے تحفظ کو بہتر بنایا ہے، لیکن انتہائی متعدی مخفی وائرسز سے تحفظ کے لیے S/D غیر موثریت تحفظ کا موجودہ اعلیٰ ترین معیار ہے (6)۔ اوکٹافارما پہلا مینوفیکچرر ہے جس نے پلازما ماخذین کی بڑے پیمانے پر یداوار کے لیے S/D غیر موثریت کے لیے درخواست دی۔ ولیٹ (ر) ساخت گری کا عمل دو آزاد اور موثر وائرس غیر موثریت کے عوامل کو فراہم کرتا ہے جس میں قابل ذکر بڑے پیمانے پر S/D ٹریٹمنٹ اور حتمی کنٹینر میں لائیفلائزڈ پروڈکٹ کی ٹی ڈی ایچ پروڈکٹ شامل ہیں۔ مزید برآں ولیٹ (ر) کی تیاری کے دوران آئیون-ایکسچینج کروماٹوگرافی نے وائرل تحفظ میں اپنا کردار ادا کیا۔

انسانی پلازما VWF اور FVIII کی انتہائی کم کثافت کا حامل ہوتا ہے۔ ولیٹ (ر) کی تیاری کا عمل اس طرح ڈیزائن کیا گیا ہے کہ یہ VWF/FVIII مرکب کا تناسب بڑھا دیتا ہے۔ دیگر پلازمالحمیات جو طبی فروعی اثرات (سائیڈ افیکٹ) میں اضافے کا سبب بن سکتے ہیں، ساتھ ساتھ پروٹیزز جو کوایگولیشن عوامل کے استحکام کو خراب کر سکتے ہیں اور ان کے قدرتی ڈھانچے اور کارگزاری کو نقصان پہنچا سکتے ہیں، کو پیداوار کے دوران موثر طور پر ختم کر دیا گیا۔

وی ڈبلیو ڈی کے بارے میں:

وی ڈبلیو ڈی خون جاری ہونے کی ایک عام بیماری ہے، جو سینٹرز فار ڈیزز کنٹرول اینڈ پریونشن کے مطابق امریکہ کی کل آبادی کے تقریباً 1 یا 2 فیصد افراد میں پائی جاتی ہے۔ (7) یہ بیماری جسم کے خون کو جمنے میں مدد دینے والے انسانی لحمیہ وون ولیبرانڈ فیکٹر کی کارگزاری میں ناکامی کا نتیجہ ہوتی ہے۔

اوکٹافارما کے بارے میں

لاخن، سوئٹزرلینڈ میں صدر دفاتر کا حامل اوکٹافارما پلازما مصنوعات بنانے والے دنیا کے بڑے اداروں میں ایک ہے اور 25 سالوں سے مریضوں کی دیکھ بھال اور طبی جدت طرازی سے وابستہ ہے۔ اوکٹافارما کا بنیادی کاروبار انتہائی معیاری انسانی پلازما اور انسانی سیل-لائنز سے انسانی لحمیات کے طریقہ علاج کی تیاری، پیداوار اور فروخت ہے، جس میں امیون گلوبلین انٹراوینوئس (IGIV) شامل ہے۔ امریکہ میں اوکٹافارما کی آئی جی آئی وی پروڈکٹ اوکٹاگیم (ر) (امیون گلوبلین انٹراوینوئس [ہیومن] 5 فیصد)، مامونیاتی نظام کی خرابیوں کے علاج کے لیے استعمال ہوتی ہے، اور زیر گردش خون کے حجم کی بحالی اور دیکھ بھال کے لیے اوکٹافارما کی البومن (ہیومن)کی نشاندہی کی جاتی ہے۔ اوکٹافارما دنیا بھر کے 80 ممالک میں بائیوفارماسیوٹیکل تجربہ رکھتا ہے اور 3 ہزار سے زائد ملازمین کا حامل ہے، ان ممالک میں امریکہ بھی شامل ہے جہاں اوکٹافارما یو ایس اے ہوبوکن، نیو جرسی میں واقع ہے۔ اوکٹافارما دو جدید ترین پیداواری تنصیبات چلاتا ہے جو یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن سے لائسنس یافتہ ہیں، اور پیداوار کی لچکداری کی بلند سطح اور پیداوار کی قلت کو کم سے کم کرنے کی سہولیات فراہم کرتی ہیں۔ مزید معلومات کے لیے www.octapharma.com ملاحظہ کیجیے۔

مستقبل کے حوالے سے بیانات

یہ خبری اعلامیہ مستقبل کے حوالے سے بیانات کا حامل ہے، جن میں معلوم و غیر معلومات خطرات، غیر یقینی کیفیات اور دیگر عناصر شامل ہوتے ہیں جو ادارے کے ضابطے میں نہیں آتے۔ ادارہ مستقبل کے واقعات و پیشرفت کے ساتھ ساتھ اِن بیانات کو تازہ تر (اپ ڈیٹ) کرنے کی کوئی ذمہ داری نہیں لیتا۔ ان عناصر میں موجودہ و زیر تکمیل تحقیق کے نتائج اور ڈیولپمنٹ سرگرمیاں اور ایف ڈی اے اور دیگر تنظیمی اداروں کے اقدامات شامل ہیں۔

حوالہ جات

(1)شعبہ صحت و انسانی خدمات فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن 21 سی ایف آر حصہ 316 (پروانہ نمبر 85N-0483)، آر آئی این 0905-AB55 اورفن ڈرگ قوانین، ذیلی حصہ سی، دستیاب ہے یہاں: www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/HowtoapplyforOrphanProductDesignation/ucm135122.htm

(2)ولیٹ (ر) منظور شدہ مکمل ہدایت نامہ معلومات، دسمبر 2009ء

(3)ایضاً

(4)وائرس ویلیڈیشن اسٹڈیز پر ہدایات رہنمائی: وائرسز کی غیر موثریت اور خاتمے کی تصدیق کرنے والی تحقیق کی تیاری، حصہ اور توضیح CPMP/BWP/268/95 فروری 1996۔

(5)پلازما سے نکلنے والی مصنوعات پر ہدایات رہنمائی CPMP/BWP/269/95 نظر ثانی 2، جولائی 1998ء

(6)فاروگیا اے، ہیموفیلیا کے علاج کے لیے خون کے جماؤ کے عوامل کے اندازے کے لیے رہنما، 2003ء WFH

(7)مرکز برائے تضبیط امراض و تحفظ۔ خون نکلنے کی بیماریاں، یہاں دستیاب ہے: www.cdc.gov/ncbddd/hbd/hemophilia.htm 22 نومبر 2009ء کو رسائی حاصل کی گئی

یہ اعلامیہ امریکہ میں اجراء کے لیے نہیں ہے

ذریعہ: اوکٹافارما اے جی

رابطہ: اولاف والٹر، ایم ڈی پی ایچ ڈی، سربراہ انٹرنیشنل بزنس یونٹ کوایگولیشن،

olaf.walter@octapharma.ch، +41-55-4512-115